一种精确插入DNA序列的新方法,旨在克服当前基因编辑技术的一些关键缺陷 自然通讯. 这项研究旨在扩大未来修复和恢复各种严重遗传疾病基因的机会.
自从2013年首次报道细菌CRISPR-Cas9抗病毒防御系统可以被编程用于活生物体的基因编辑以来, 科学家们一直在改进这项技术,目标是使遗传病的治疗成为现实. 在基因破坏和纠正影响单DNA核苷酸的点突变方面取得了进展. 然而, 事实证明,在囊性纤维化等疾病中,精确地靶向插入DNA序列以纠正基因缺失尤其具有挑战性, 因为目前的技术主要依赖于DNA修复途径,而这些途径对人体组织的了解很少,或者没有广泛应用.
这里是澳门葡京网赌游戏基因工程部门&D, 澳门葡京赌博游戏的目标是开发促进基因修复的新方法, 怀着治愈遗传疾病的雄心壮志. 在澳门葡京赌博游戏最新的研究论文中 自然通讯, 澳门葡京赌博游戏报告了DNA插入技术的进展,包括使用非同源末端连接(NHEJ) -人类细胞用于日常DNA修复的主要途径.1
介绍钢笔-一个新的主要编辑器
澳门葡京赌博游戏的靶向DNA插入新方法建立在最近开发的引物编辑技术上,并使用引物编辑核酸酶(PEn). 这结合了DNA切割 Sp带有逆转录酶的Cas9核酸酶-一种催化RNA转录成DNA的酶. 澳门葡京赌博游戏表明,这种方法可以利用一系列有效的DNA修复机制,包括在DNA双链断裂处引入程序化小插入的NHEJ.
重要的是, 澳门葡京赌博游戏证明了, 与传统的CRISPR-Cas9相比, 当Cas9以一种控制不佳的方式切割DNA时,PEn不会在目标位点上引起大量的意外缺失. 这是因为在成功插入DNA后,PEn通过破坏Cas9的结合位点,有效地破坏了Cas9的切割周期.
经过两年具有挑战性的研究——其中大部分是在COVID-19大流行的苛刻工作条件下进行的——报告了促进基于初始编辑的强大DNA插入的强大策略,这让人非常满意, 哪些解决了以前基因编辑技术的缺点. 例如, 这是一种替换有缺陷DNA的常用方法, 涉及同源修复, 这种机制的缺点是在整个细胞周期中不活跃吗, 而之前使用普遍活跃的NHEJ的尝试通常容易出错.
澳门葡京赌博游戏的研究, 由博士后科学家领导, 马丁Peterka, 通过澳门葡京赌博游戏实验室非常成功的博士后项目, 支持PEn的精确潜力, 高效DNA插入.